Sanofi Genzyme và những nỗ lực trong việc chung tay chống lại bệnh hiếm
Trong hơn 35 năm qua, Sanofi Genzyme – một trong 5 khối kinh doanh của tập đoàn Dược phẩm toàn cầu Sanofi là đơn vị tiên phong trong nghiên cứu, hỗ trợ công tác điều trị và nâng cao nhận thức cộng đồng về bệnh hiếm. Tại Việt Nam, Sanofi Genzyme đã tiếp nối những hoạt động ý nghĩa của Sanofi toàn cầu để đồng hành với cộng đồng bệnh hiếm bằng nhiều hoạt động thiết thực. Một cách thầm lặng, Sanofi Genzyme đã phối hợp với Mạng lưới Bệnh hiếm Việt Nam và Bệnh viện Nhi Trung Ương tuyên truyền, tư vấn và cung cấp thuốc miễn phí cho các bệnh nhân mắc bệnh hiếm suốt nhiều năm qua.
Một trong những dự án cộng đồng mà Sanofi Genzyme mang đến cho bệnh nhân bệnh hiếm là ICAP (International Charitable Access Program) – Chương trình nhân đạo hỗ trợ tiếp cận y tế. Với mục tiêu chính là cung cấp liệu pháp điều trị tiên tiến, kết nối các tổ chức tài trợ thuốc miễn phí cho những trường hợp bệnh nhân chưa và không có khả năng tiếp cận điều trị. Chương trình ICAP của Sanofi Genzyme đã hỗ trợ điều trị miễn phí cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm đầu tiên vào năm 1997. Đến nay, đã có 34 trường hợp (bao gồm cả bệnh Pompe) nhận được thuốc từ dự án nhân đạo này cuả Sanofi Genzyme để giúp các bệnh nhân có cơ hội được sống, vượt qua bệnh tật trước khi tìm kiếm được nguồn hỗ trị điều trị bền vững và lâu dài trong tương lai.
Để giúp cộng đồng được tiếp cận thông tin và chẩn đoán xét nghiệm liên quan đến một số bệnh Rối loạn dự trữ thể tiêu bào (LSD) trong đó có bệnh Pompe, vui lòng liên hệ các bệnh viện sau trên cả nước:
1. Khoa Nội tiết, Chuyển hóa, Di truyền – Bệnh viện Nhi Trung Ương. Trung tâm bệnh hiếm. Địa chỉ 18/879 Đê La Thành , Láng Thượng , Đống Đa , Hà Nội. Tổng đài tư vấn trực tuyến: 19006580.
2. Trung tâm Nhi khoa – Bệnh viện Trung Ương Huế: 16 Lê Lợi, Vĩnh Ninh, Huế. ĐT: 02343822325
3. Bệnh viện Sản Nhi Đà nẵng: 402 Lê Văn Hiến, Khuê Mỹ, Ngũ Hành Sơn, Đà Nẵng. ĐT: 02363957777
4. Bệnh viện Nhi đồng 1: 341 Sư Vạn Hạnh, Phường 10, Quận 10, TPHCM. ĐT: (028) 39271119
5. Bệnh viện Nhi đồng 2: 14 Lý Tự Trọng, Bến Nghé, Quận 1, TPHCM.
Nguồn thông tin:
- National Organization for Rare Disorders. Pompe Disease. 2017. Available at: sentayho.com.vn/rare-diseases/pompe-disease/. Accessed Nov 2018.
- Lê Thanh Hải (chủ biên), Vũ Chí Dũng, Nguyễn Ngọc Khánh và những người khác (2018). Hãy lắng nghe câu chuyện của chúng tôi (Hear Our Stories). Nhà xuất bản Lao Động, Công ty Sách Thái Hà.
- Pompe Community. Pompe Disease Statistics. 2017. Available at: sentayho.com.vn/en/patients/inheriting-pompe/statistics.aspx. Accessed November 2018.
- Van Capelle C. I. et al, Orphanet J Rare Dis. Childhood Pompe disease: clinical spectrum and genotype in 31 patients. May 2016; 11: 65.
- Kishnani PS, Corzo D, Leslie ND, Gruskin D, Van der Ploeg A, Clancy JP, Parini R, Morin G, Beck M, Bauer MS, et al: Early treatment with alglucosidase alpha prolongs long-term survival of infants with Pompe disease. Pediatric Res 2009, 66:329-335.
- American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Diagnostic criteria for late-onset (childhood and adult) Pompe disease. Muscle Nerve. 2009;40(1):149-160.
- Evidence Report: Newborn Screening for Pompe Disease. 2013 Available at: sentayho.com.vn/sites/default/files/hrsa/advisory-committees/heritable-disorders/rusp/previous-nominations/pompe-external-evidence-review-report-2013.pdf. Accessed April 2018.
- Sanofi Genzyme Data on File_Pompe Ped LOPD_Brochure_2014 3:3